干细胞、基因编辑距离临床商业化有多远?这是一份顶尖科学家的解答

2022-11-29 36氪

2019科学•亚洲生物医药先进技术高峰论坛于11月4-5日在北京中关村生命科学园召开,为期两天的论坛整体规模达到800余人次,吸引了来自我国、美国、日本、新加坡等国的20余位生物医药领域的科学家、***与学术界专家,阐释了在基因编辑、干细胞技术、疾病建模、诊断与治疗等方面的最新研究发现。以下是36氪的整理。

基因编辑

一方面,CR**PR Cas9的出现使得基因编辑又回归热点;另一方面,基因编辑距离商业化落地仍有距离,一些投资人虽然看好这个技术但还不打算出手,又贺建奎打破伦理的实验带来了负面影响。

斯坦福大学教授亓磊博士是CR**PR技术的早期开发人员和领头人之一。他发明了dCas9分子技术,并共同发明了CR**PR干扰/激活(CR**PRi/a)技术。他还是美国加州大学CR**PR基因编辑技术专利的共同发明人。

论坛上,亓磊博士分享了基因编辑之外的基因组策划和研究:“基因组的合成*作是了解生物体基因组成的关键,给疾病的治疗带来巨大的前景。尽管CR**PR技术在基因编辑方面取得了重大进展,但基因组工程的定义仍处于初级阶段。我们研究了使基因组工程超越编辑的新能力的技术。为了达到这个目的,我们开发了核酸酶死亡的dCas9**,从细菌Cas9核酸酶中重组而来。我们展示了它在转录控制和基因组表观遗传修饰中的应用,并扩展了基因组工程在细胞核三维空间中控制基因位置的能力。”

“我们发现dCas9介导的**可以实时成像基因编辑和染色体重组的结果。我们将CR**PR工具与合成生物学相结合,开发了基于dCas9调节器和受体传感器或启动子的多输入输出(I/O)基因装置。我们发现,使用I/O设备进行细胞工程可以促进更好的免疫治疗,以识别和**癌细胞。新的基因组工程可以获得前所未有的基因组学知识,丰富我们的基因治疗方法。”亓磊博士表示。

东京大学教授Osamu Nureki,他带领的研发团队有三个主要的研究项目:膜通道和转运体、RNA沉默和CR**PR/Cas**、以及慢性炎症。特别是,他的团队在Spring-8同步加速器中率先采用脂质体立方相结晶法和微焦点束对膜蛋白进行高分辨率晶体学研究。

Osamu Nureki教授探讨了基于CR**PR的分子机制及结构的基因组编辑工具,向医学应用的发展。CR**PR相关核酸内切酶Cas9可通过单导RNA(sgRNAs)定位于特定的基因组位点。Nureki教授团队已经解决了Cas9的晶体结构,从5个来源(984 a.a. 到 1,629 a.a.),以原子分辨率与sgRNA及其靶DNA复合。这些高分辨率结构结合功能分析揭示了Cas9靶向RNA的分子机制的普遍性和多样性,揭示了PAM识别的独特机制。在此基础上,Nureki教授团队成功地改变了PAM识别的特异性,为合理设计新的、多功能的基因组编辑技术铺平了道路。

启函生物CEO、eGenesis公司联合创始人杨璐菡博士也在论坛现场做了分享,这两家公司的核心技术是将CR**PR-Cas基因编辑应用于异种移植。杨璐菡博士表示,异种移植是缓解人类移植**短缺的有效途径。猪与人的免疫相容性和猪内源性逆转录**(PERVs)跨物种传播的风险,阻碍了该方法的临床应用。用CR**PR-Cas9灭活猪原代细胞系中的所有PERV,并通过体细胞核移植产生PERV灭活猪。

“我们的研究强调了PERV灭活对防止跨物种**传播的价值,并证明了PERV灭活动物的成功生产解决了临床异种移植中的安全问题。利用我们的基因组编辑平台,并在PERV灭活猪的背景下,我们正在创建具有先进的免疫修饰,以解决免疫和功能相容性问题的猪。”杨璐菡博士说道。

干细胞技术

干细胞具备着一股“神奇力量”,被称为21世纪再生医学最有前途的领域。科学家们的研究多数还处于实验室阶段,干细胞还披着一张神秘的面纱。

36氪此前做过干细胞市场的解读,目前全球上市的干细胞药物仅有十余个,美国、日本和欧洲国家在此领域的研发更为领先。在国内,超过12条干细胞药物管线已被CFDA批准,超过115家研究机构通过了干细胞临床研究机构的备案。

2012年的****颁给了干细胞领域的专家山中伸弥教授,此后相关的临床研究大量涌现。与此同时,也有一些人看到了干细胞的巨大商机,想要分一杯羹,号称“干细胞”实则在做虚假宣传。为了遏制乱象,2015年我国**了严格的政策——《干细胞临床研究管理办法(试行)》。这被认为是目前为止最严厉的政策。

北京大学教授邓宏魁的研究重点是人体多能干细胞的体细胞重编程和谱系特异性分化。他的实验室还探索了控制细胞命运和功能的化学生物学方法。他的小组是第一个公布用化学方法诱导多能干细胞的小组。

邓宏魁教授认为,化学方法是一种非整合的方法来调节表观基因组,并且是多用途的,因为它以协同的方式提供分子靶点的时空编排,这是*纵细胞命运的简单方法,有利于临床翻译。

邓宏魁教授分享了实验室的最新进展:“最近,我们采用这种方法来促进分化细胞的功能成熟和维持。我们已经能够在体外产生大量有能力的人肝细胞。这些细胞与新近分离的原代人肝细胞高度相似,在功能上与之竞争,用于一系列体外应用,包括药物代谢活性、毒性预测和乙型肝炎**感染模型。此外,为了将这些细胞应用于急性肝衰竭的治疗,我们开发了一种新型的生物人工肝**,该**在使用大型动物模型进行临床前研究中显示出了很高的疗效。”

2019科学•亚洲生物医药先进技术高峰论坛作为北京国际学术交流季活动主体之一,其指导单位为北京市科学技术委员会,学术主办单位为《科学**》/美国科学促进会,联合主办单位为清华控股TIE国际创新走廊、中关村生命科学园,承办单位为昌平区未来科技创新中心、智翎清创,战略合作方为中关村生命科学园发展论坛2019。

延伸阅读:探索“长寿的秘诀”,36氪带回了欧美的「长寿抗衰老」科技


相关股票: 中关村

001299美能能源估值分析及打新申购建议

一 公司基本情况速览总股本:1.879亿 总发行量 :4690万 发行**:10.69元 募资总额:5.01亿发行市盈率:20.42倍 行业市盈率:19.12倍所属行业:燃气生产和供应 所属区域:陕西

美能能源(001299)12月6日主力资金净买入1125.28万元

截至2022年12月6日收盘,美能能源(001299)报收于27.53元,上涨2.92%,换手率39.8%,成交量18.67万手,成交额5.05亿元。12月6日的资金流向数据方面,主力资金净流入112

美能能源11月8日主力资金净卖出3991.53万元

截至2022年11月8日收盘,美能能源(001299)报收于22.69元,上涨3.18%,换手率71.38%,成交量33.48万手,成交额7.75亿元。资金流向数据方面,11月8日主力资金净流出399

专访美能能源董事长晏立群:紧随绿色低碳能源**大潮 捕捉清洁能源发展新商机

90年代初,****前沿的深圳还处在草莽创业的时期,那时候,深圳吸引了一批又一批来自全国各地的年轻人,晏立群就是其中之一。从外出闯荡到回乡扎根,从推销液化气灶具到推广应用天然气,从“打工人”到创业者,

美能能源(001299)7月20日股东户数2万户,较上期减少6.82%

近日美能能源披露,截至2023年7月20日公司股东户数为2.0万户,较7月10日减少1465.0户,减幅为6.82%。户均持股数量由上期的8731.0股增加至9370.0股,户均持股市值为15.18万

美能能源股东户数下降13.59%,户均持股3.53万元

美能能源2023年3月22日在深交所互动易中披露,截至2023年3月20日公司股东户数为2.27万户,较上期(2023年2月10日)减少3573户,减幅为13.59%。美能能源股东户数低于行业平均水平

美能能源最新股东户数下降6.82% **趋向集中

美能能源7月24日在交易所互动平台中披露,截至7月20日公司股东户数为20020户,较上期(7月10日)减少1465户,环比降幅为6.82%。证券时报•数据宝统计,截至发稿,美能能源收盘价为16.20

天然气供应商美能能源上市首日涨停,三季报业绩增收不增利

记者 | 陈慧东编辑 | 10月31日上市首日,美能能源(001299.SZ)高开后一路上涨,两次触及涨停**,于10时01分许封上涨停板。截至收盘,该股股价上涨43.97%,报15.39元/股,成交

美能能源股东户数增加59户,户均持股3.64万元

美能能源2023年7月18日在深交所互动易中披露,截至2023年7月10日公司股东户数为2.15万户,较上期(2023年6月30日)增加59户,增幅为0.28%。美能能源股东户数低于行业平均水平。根据

多主力现身**榜,美能能源换手率达67.90%(11-24)

深交所2022年11月24日交易***息显示,美能能源因属于当日换手率达到20%的证券而登上**榜。美能能源当收22.57元,涨跌幅为-1.53%,换手率67.90%,振幅10.43%,成交额7.

多主力现身**榜,美能能源换手率达47.30%(11-23)

深交所2022年11月23日交易***息显示,美能能源因属于当日换手率达到20%的证券而登上**榜。美能能源当收22.92元,涨跌幅为9.98%,换手率47.30%,振幅12.57%,成交额4.9

11月30日美能能源(001299)**榜数据:机构净买入6.49万元

沪深交易所2022年11月30日公布的交易***息显示,美能能源(001299)因日换手率达到20%的前5只证券登上**榜。此次是近5个交易日内第5次上榜。截至2022年11月30日收盘,美能能源(0

美能能源将开启申购:上半年增收不增利,预计上市时市值20亿元

10月17日,陕西美能清洁能源集团股份有限公司(下称“美能能源”,SZ:001299)披露发行公告,并将于2022年10月18日开启申购。本次上市,美能能源的发行价为10.69元/股,发行市盈率20.

美能能源(001299)11月15日主力资金净卖出2095.05万元

截至2022年11月15日收盘,美能能源(001299)报收于20.1元,下跌1.03%,换手率21.43%,成交量10.05万手,成交额2.01亿元。11月15日的资金流向数据方面,主力资金净流出2

美能能源**深交所,实力营业部现身**榜(10-31)

深交所2022年10月31日交易***息显示,美能能源因属于无**涨跌幅**的证券而登上**榜。美能能源当收15.39元,涨跌幅为43.97%,换手率7.15%,振幅23.95%,成交额5142.

陕西又一城燃公司IPO过会,美能能源“内生式增长”成效几何?

华夏时报(www.chinatimes.net.cn)记者 苗诗雨 陆肖肖 北京报道继陕天然气(002267.SZ)后,陕西第二家区域性城燃公司即将于近日上市发售。天然气资源和油气资源丰富的陕西地区,

加码新能源领域投资 美能能源拟投建集团总部暨西安智慧能源研究院

本报记者 殷高峰11月14日,美能能源发布公告称,公司与西安高新区管委会拟签订《美能能源总部暨西安智慧能源研究院建设项目协议书》,公司计划在西安高新区上市企业园建设美能能源总部暨西安智慧能源研究院,总

多主力现身**榜,美能能源换手率达55.10%(11-25)

深交所2022年11月25日交易***息显示,美能能源因属于连续三个交易日内收盘**涨幅偏离值累计20%、当日换手率达到20%的证券而登上**榜。美能能源当收24.83元,涨跌幅为10.01%,换

多主力现身**榜,美能能源换手率达32.22%(05-29)

深交所2023年5月29日交易***息显示,美能能源因属于当日换手率达到20%的证券而登上**榜。美能能源当收18.72元,涨跌幅为3.43%,换手率32.22%,振幅12.43%,成交额2.73

11月7日美能能源(001299)**榜数据:机构净卖出1216.39万元

沪深交易所2022年11月7日公布的交易***息显示,美能能源(001299)因日换手率达到20%的前5只证券登上**榜。此次是近5个交易日内第3次上榜。截至2022年11月7日收盘,美能能源(001

AD
更多相关文章